内分泌疾患
内分泌系の希少疾患分野で現在３つの製品候補を臨床試験中です
内分泌系の希少疾患分野で現在３つの製品候補を臨床試験中です
初の開発パイプラインを内分泌系の希少疾患に設定しました。当社は、失われたホルモンを予測可能な方法で補充して作用時間を長くすることで治療効果を高めうるTransCon™技術に対し、患者さんのアンメット・メディカル・ニーズ（未だ有効な治療方法がない医療ニーズ）に応える可能性を見出しています。
現在開発中の3つの内分泌系の製品候補は、いずれも業界最高レベルの可能性を秘めており、それぞれが確立されたバイオロジーを活用して、患者さんの治療に変化をもたらすことを目指しています。私たちの挑戦は止まることなく続きます。
内分泌系の希少疾患への取り組み
当社は、成長のための戦略的ロードマップ 「Vision 3x3」に沿って、適用の拡大や、直接または提携企業を通じてグローバルな治験を確立することで、候補薬物のさらなる拡大を計画しています。一例として、成人の成長ホルモン欠乏症を新たな課題として追求しており、中国のVISEN Pharmaceuticals社への戦略的投資もその取り組みの一環です。
私たちの科学は、患者さん、介護者、医療従事者に貢献することを目的としており、業界最高レベルの内分泌系希少疾患パイプラインを構築しています。
なお、パイプラインは開発中の未承認薬または未承認適応の開発状況を示しているもので、医薬品の宣伝や広告を目的とするものではありません。
内分泌系の希少疾患候補薬の研究
成長ホルモン欠乏症（GHD）
GHDは、身長のみならず、全般的な発育や健康に影響を及ぼす希少な成長障害です。小児期発症型GHDは、主に成長障害に加え、代謝異常、心理社会的課題、生活の質の低下が特徴です。
成人期発症型GHDは、代謝や体組成の異常に加え、心理的な負担を伴います。成人のGHD患者さんが治療を受けずにいると、骨密度の低下、心血管死亡リスクの増加、QOLの低下につながることがあります。
成人の副甲状腺機能低下症
副甲状腺機能低下症は、副甲状腺ホルモンの減少または不足により、血中のカルシウム濃度が低下し、血清リンが増加する疾患です。
カルシウムやビタミンDを補給することで症状を改善することができますが、この治療法には、腎臓結石や慢性腎臓病のリスクを高めるなど、好ましくない副作用が伴います。
軟骨形成不全症
軟骨形成不全症は、小人症の中で最も一般的な骨格の疾患です。患者さんは、重度の骨格合併症や併存疾患を患う可能性があります。
骨格の発達異常は、睡眠時無呼吸症候群、下部脊椎の衝突による慢性的な腰痛や脚の痛み、頸椎圧迫による乳幼児の突然死の原因となります。耳管の異常による慢性的な耳の感染症は、難聴や言葉の遅れにつながります。
CNP＝C型ナトリウム利尿ペプチド、hGH＝ヒト成長ホルモン、PTH＝副甲状腺ホルモン。
なお、パイプラインは開発中の未承認薬または未承認適応の開発状況を示しているもので、医薬品の宣伝や広告を目的とするものではありません。
当社の取り組み
